常⻅问题解答

什么是阶段适宜的效价检测

• 效价检测的阶段适宜性确保其科学和监管严谨性与临床开发阶段相⼀致。想了解更多见解，请观看我们的线上研讨会《目的地BLA，第⼀站IND！》

基因表达检测是否足以用于早期临床试验？

• 虽然FDA要求产品质量目标概况（QTPP）包含作用机制（MOA），即基于活性的效价检测，但如果开发活性检测有挑战，早期阶段可接受基因表达检测。监管机构有时可能要求产品获批时同时提供表达和活性检测结果。

RT-qPCR检测作为效价结果可以接受吗？

• 虽然推荐使用生理相关细胞系，但并非总是必需。如果作用机制（MOA）可在体外确定，非生理细胞系也可能足够。例如：HEK293等标准细胞系可模拟眼科产品的
• MOA。
• 对于早期临床试验，当敏感性或关键试剂可用性是问题时，通常接受基于mRNA的表达检测。建议同时开发活性检测，以建立mRNA表达与转基因活性的相关性。